Editiranje gena protiv bolesti izazvanih mutacijama
- Objavljeno u ZDRAVLJE
Editiranje gena s ciljem uklanjanja bolesti predstavlja jedno od područja medicine koja najviše obećavaju, no stvara i brojne izazove koji se moraju nadvladati da bi genska terapija bila učinkovita.
Postojeći pristupi kojima se zamjenjuju geni mogu izazvati oštećenja, pa su znanstvenici Salk Instituta razvili alat pod nazivom SATI koji može izvoditi uređivanja kada se mutacije odvijaju.
SATI (Single homology Arm donor mediated intro-Targeting Integration) temelji se na metodi HITI, inačici slične CRISPR-Cas9 tehnike editiranja gena i mutacije rješava insertiranjem zdrave kopije problematičnog gena u nekodirajuću regiju DNK. Kako se DNK sama popravlja, normalni gen se integrira u genom pokraj staroga, što eliminira štetu od mutacija bez dodatnih rizika.
Tijekom laboratorijskih testova znanstvenici su SATI primijenili na progeriju, bolest preranog starenja. Miševi podvrgnuti SATI metodi živjeli su 45% duže sa znatno smanjenim učincima starenja, što uspoređuju s desetljećem dužeg života ljudi oboljelih od iste bolesti.
Ovaj laboratorijski rad zasad je bio u ulozi "dokaza koncepta", što znači da predstoji još puno posla do faze kliničkih testova, no obećava uklanjanje mnogih bolesti koje se temelje na mutacijama.